Zolgensma: prima terapia genica per la SMA
In un precedente articolo abbiamo trattato la SMA di tipo 1, una malattia rara genetica neuromuscolare causata dalla mancanza di un gene SMN1 funzionante. Tale patologia comporta una conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni compromettendo le funzionalità muscolari, incluse quelle respiratorie, di deglutizione e il movimento di base. È indisp