Cosa significa “USO COMPASSIONEVOLE” di un Farmaco?

L’uso “compassionevole” in inglese compassionate use si riferisce ad un farmaco in fase di sperimentazione non ancora approvato dalle autorità sanitarie, quando viene impiegato al di fuori degli studi clinici per pazienti che, potrebbero trarne beneficio, ma che non hanno i requisiti necessari per accedere ad uno studio sperimentale (trial).  

Questa procedura può essere vantaggiosa, ma non è di facile applicazione: esistono impedimenti logistici e legislativi che creano ostacoli rilevanti e, spesso, insormontabili.

Contrariamente a quanto può far pensare il termine un po’ infelice con cui viene designato, il farmaco per uso compassionevole non è riservato ai malati in fase terminale, ma può essere utile in alcuni casi specifici.

Esiste infatti un regolamento molto complesso a tutela del malato che assume, al di fuori di una sperimentazione, un farmaco che non è giunto alla fine del percorso di studio.

In Italia l’uso “compassionevole” è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica.”

 In sintesi, i punti fondamentali del Decreto Ministeriale sono:

• il farmaco può essere richiesto all’azienda farmaceutica produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esiste alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita;
• l’autorizzazione può essere rilasciata solo nel momento in cui ricorrono le seguenti condizioni:
  a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di Fase II (ovvero in cui si dimostra la non tossicità e l’attività del nuovo principio attivo sperimentale);
  b) il medicinale sia oggetto, nella medesima indicazione terapeutica, di un piano di sviluppo da parte del produttore.
• la fornitura del medicinale può essere richiesta all’azienda farmaceutica produttrice:
  a) dal medico, per uso nominale del singolo paziente non trattato nell’ambito di studi clinici;
  b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
  c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità a beneficiare con la massima tempestività dei suoi risultati;
• il protocollo deve essere sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del Comitato Etico (organismo indipendente la cui principale funzione è la valutazione degli aspetti etici e scientifici delle sperimentazioni cliniche al fine di tutelare i diritti, la sicurezza e il benessere delle persone coinvolte).

Il Comitato Etico, dunque, può operare anche mediante “procedura di urgenza”, accompagnato da una “nota di assunzione di responsabilità” del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente; 

• in seguito alla notifica al Ministero della Salute, Direzione generale valutazione medicinali e farmacovigilanza, Ufficio sperimentazione clinica, si può ottenere un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell’uso;
• il medicinale è fornito gratuitamente dall’impresa autorizzata. Per l’eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali preposti, dovrà essere presentata l’approvazione da parte del Comitato Etico competente.

L’uso compassionevole dei farmaci oggi, in epoca di progresso scientifico e sperimentazione continua, può implicare aspetti importanti di ricerca. 

Inoltre questo tipo di pratica si basa sull’uso di farmaci che spesso non presentano dati di efficacia e sicurezza così evidenti, richiedendo quindi un’attenta valutazione del rapporto rischio/beneficio e rendendo particolarmente difficile ottenere un vero consenso informato da parte dei pazienti.

La drammaticità di alcune gravi patologie per cui non sono disponibili terapie già approvate pone spesso i soggetti coinvolti nel processo decisionale e autorizzativo (pazienti, istituzioni, medici) in situazioni di tensione, a volta di reciproca contrapposizione di diritti, doveri e aspettative di ciascuno, ma è necessario sapere che esiste una procedura legislativa, definita “Uso Compassionevole” che può dare speranza per una valida alternativa terapeutica anche ai pazienti che, purtroppo, vivono situazioni di sfiducia per patologie gravi e malattie rare.