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Cos’è l’uso Off-Label di un farmaco?

Si definisce uso “off-label” l’impiego nella pratica clinica di farmaci già commercializzati ma usati in maniera non conforme a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato (RCP del farmaco).

L’uso off-label riguarda, molto spesso, molecole conosciute e utilizzate da tempo, per le quali le evidenze scientifiche suggeriscono un loro razionale uso anche in situazioni cliniche non autorizzate da AIFA.

Questa pratica è ampiamente diffusa in vari ambiti della medicina, quali: oncologia, reumatologia, neurologia e psichiatria e riguarda la popolazione adulta e quella pediatrica. In campo pediatrico, specialmente a livello neonatale, una cospicua parte delle prescrizioni sia in ospedale sia sul territorio sono usi off-label. 

Secondo la normativa il medico, nel prescrivere un farmaco, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio, in quanto tali modalità sono state valutate nella fase di sperimentazione del medicinale. 

Tuttavia la legge permette un uso “diverso” del farmaco qualora il medico curante, sulla base delle evidenze documentate in letteratura e in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga necessario somministrare un medicinale al di fuori delle indicazioni d’uso autorizzate, ovvero l’uso “off-label”.

La prescrizione di farmaci off-label è dunque consentita e disciplinata da un punto di vista normativo e rappresenta un’importante opportunità che può portare a progressi significativi nella conoscenza e nella terapia di alcune patologie.

D’altra parte, l’uso di farmaci off-label espone il paziente a rischi potenziali, considerato che l’efficacia e la sicurezza di questi farmaci sono state valutate in popolazioni diverse da quelle oggetto dell’autorizzazione. 

Pertanto, è necessario che il medico, oltre ad avvalersi del consenso informato del paziente, spieghi il razionale della terapia, il rischio di possibili eventi avversi e quali dati di efficacia sono effettivamente disponibili nell’uso off-label del farmaco che si intende somministrare. 

La sicurezza per il paziente e il consenso informato è necessario quanto maggiori sono i rischi connessi all’assunzione del farmaco.  

Le responsabilità del medico sono, quindi, le parole chiave attorno a cui ruota la questione dell’impiego dei farmaci off-label che in Italia non dispone ancora di linee-guida specifiche che ne disciplinino l’utilizzo e che definiscano un piano di risk management per il paziente. 

Normativa: Legge 648/96

La normativa che regola gli usi Off-Label in Italia è la Legge 648/1996, questa consente di erogare un farmaco a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), previo parere della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) di AIFA, quando non esiste un’alternativa terapeutica valida:

  • per medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, ma non in Italia
  • per medicinali non ancora autorizzati, ma in corso di sperimentazione clinica
  • per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata

In tutti questi casi è necessaria l’esistenza di studi conclusi, almeno di fase II, che dimostrino un’efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell’indicazione richiesta.

In presenza di una alternativa terapeutica valida (Legge 79/2014):

  • per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.

I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un apposito elenco in seguito a pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del relativo provvedimento dell’AIFA e possono essere prescritti a totale carico del SSN per tutti i soggetti che sul territorio nazionale sono affetti dalla patologia individuata nel provvedimento.

Anche se supportato da evidenze scientifiche, l’utilizzo di farmaci off-label, come precedentemente descritto, è connesso a potenziali rischi per il paziente che li assume. Infatti, l’efficacia e la sicurezza d’uso di questi principi attivi sono state studiate e sperimentate in popolazioni di pazienti in condizioni diverse rispetto a quelle per cui il farmaco off-label è stato autorizzato.
Pertanto, i pazienti potrebbero rispondere al trattamento con i farmaci off-label in maniera imprevista e potrebbero anche insorgere nuovi effetti collaterali non ancora documentati.
Purtroppo, però, in alcuni casi l’uso dei farmaci off-label costituisce l’unica strategia terapeutica disponibile che potrebbe essere efficace e magari salvare anche la vita del paziente. 

Fonti: www.aifa.gov.it

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Dott.ssa Valeria Colucci

Farmacista di professione, nutre una profonda passione per la divulgazione scientifica.

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